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遗传疾病有救了?美科学家发表冲破性DNA编辑技能



星岛环球网消息:据台媒报道,美国研究机构的迷信家最近发表最新冲破性基因编辑技术,有望能治疗各种源自基因突变的遗传性疾病,如天生眼盲和镰刀形红细胞贫血症等。

目前已知上万种人类基因变异跟疾病有关,镰刀形红细胞贫血症就是DNA双螺旋中浮现点渐变(point mutation),也就是碱基配对出现错误,当初科学家说可运用改良的基因编辑技能Crispr-Cas9解决这个问题。

这个新技术来自哈佛麻省理工博得研究中心(Broad Institute of MIT and Harvard),发表这技术的人之一、化学和分子生物学家David Liu说,正在应用这种技术试图找出血液疾病、遗传性耳聋和眼盲,以及其余神经疾病等的医治方法。

这个Cas9新技巧利用核糖核酸(RNA)将工具引导到有问题的DNA区块,注射单白质解开该区的架构,再用特制的酶以化学的方式改掉弊病的碱基。和从前基因编纂技术最大的不同是,这个Cas9的蛋白质无奈切断两个基因链,只是在相对的链上、凑近有问题的区域附近划出刻痕,诱使DNA内部的碱基回复畸形的配对。

其团队已利用这技术改变了遗传性血铁沉积症(haemochromatosis)病人细胞样本中的基因渐变,“月饼特价最后一天月饼原材料厂商也已结束,但Liu表示还需要更多研究和努力才可真正用来治疗病人,例如需要测试机器是否保险、衡量对动物和病人的利益和副作用等。

伦敦研讨机构Francis Crick Institute的教养Robin Lovell-Badge说,包含韩军“世宗大王”号宙斯盾驱逐舰等40,诚然须要做更多研究确保安全跟效率,但目前已证实50%有效、相当令人佩服,也是令人非常愉快的发展。



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